Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa từ chối hoặc không khuyến nghị nhiều đơn thuốc thử nghiệm, khiến nhà đầu tư lo ngại về tính nhất quán trong quy định phê duyệt.
Bối cảnh: Những quyết định gây tranh cãi
Trong năm qua, FDA đã từ chối hoặc không khuyến nghị ít nhất tám đơn thuốc thử nghiệm cho các bệnh khó điều trị. Các trường hợp cụ thể bao gồm liệu pháp gen cho bệnh Huntington của UniQure, liệu pháp gen cho hội chứng Hunter của Regenxbio và một loại thuốc cho tình trạng máu của Disc Medicine.
Một số quyết định ban đầu đã bị đảo ngược, ví dụ như FDA từng từ chối xem xét vắc-xin cúm của Moderna trước khi thay đổi thái độ. Các nhà đầu tư lo ngại rằng tính nhất quán trong quy định đang bị thiếu hụt, ảnh hưởng đến tương lai của các liệu pháp điều trị bệnh hiểm nghèo.
Lý do và Phản ứng của các công ty
Trong mỗi trường hợp bị từ chối, FDA đều có vấn đề với bằng chứng mà các công ty sử dụng để hỗ trợ đơn đăng ký. Một số nghiên cứu không so sánh thuốc với giả dược (placebo). Thay vì đo lường trực tiếp hiệu quả, một số công ty dựa vào dấu ấn sinh học để dự đoán khả năng hoạt động của điều trị.
Các công ty bị cáo buộc FDA đảo ngược hướng dẫn trước đó. Điều này khiến các nhà đầu tư e ngại về sự không chắc chắn trong quy định:
- UniQure: FDA yêu cầu chạy nghiên cứu mới so sánh với giả dược, trái ngược với hướng dẫn trước đó cho phép sử dụng dữ liệu từ cơ sở dữ liệu bên ngoài.
- Dyne Therapeutics: Đang phát triển thuốc cho loạn dưỡng cơ Duchenne.
- Taysha Gene Therapies: Phát triển liệu pháp gen cho hội chứng Rett.
- Wave Life Sciences & Lexeo Therapeutics: Đang nghiên cứu điều trị bệnh gan và liệu pháp gen cho Friedreich Ataxia.
Phát biểu từ FDA
Trong một tuyên bố, phát ngôn viên của FDA khẳng định không có sự bất ổn về quy định. Cơ quan này nhấn mạnh việc đưa ra quyết định dựa trên bằng chứng chứ không đảm bảo kết quả cụ thể: