FDA Hoa Kỳ vừa hạn chế phê duyệt thuốc leucovorina chỉ dành cho bệnh di truyền hiếm gặp thay vì mở rộng điều trị tự kỷ sau khi được chính quyền Trump quảng bá vào tháng Chín.
Quyết định mới của FDA
Thay vì mở rộng tiếp cận cho hàng trăm nghìn trẻ em mắc chứng tự kỷ, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã công bố phê duyệt hạn chế hơn cho loại thuốc này. Quyết định này chỉ dành cho những người mắc một bệnh di truyền hiếm gặp, với ít hơn 50 ca được ghi nhận trên toàn thế giới liên quan đến thiếu hụt folate trong não bộ.
Các quan chức cấp cao của FDA cho biết hiện chưa có đủ dữ liệu để chứng minh leucovorina là một phương pháp điều trị tiềm năng cho tự kỷ. Họ nhấn mạnh rằng việc tiếp tục sử dụng thuốc cần dựa trên bằng chứng khoa học rõ ràng hơn.
Phản ứng từ cộng đồng và chuyên gia
Nhiều phụ huynh cảm thấy bị phản bội sau khi chính quyền Trump từng quảng bá rộng rãi về loại thuốc này vào tháng Chín. Keith Joyce, một người giám hộ trẻ em mắc tự kỷ, chia sẻ rằng anh cảm thấy mình bị phản bội bởi quyết định rút lại hỗ trợ ban đầu.
Trong khi đó, các chuyên gia y tế và tổ chức Autism Speaks đã hoan nghênh quyết định dựa trên bằng chứng khoa học. Tuy nhiên, họ cũng thừa nhận rằng tin tức này có thể gây thất vọng cho những gia đình đang tìm kiếm hy vọng mới cho con mình.
Lo ngại về nguồn cung và rủi ro
Sự khan hiếm thuốc và nguy cơ bị lợi dụng bởi các nhà cung cấp không chính thống là mối lo ngại lớn. Một số phụ huynh sẵn sàng trả hàng nghìn đô la để có được đơn thuốc, điều này khiến các chuyên gia cảnh báo về việc người xấu có thể trục lợi tình hình.
- Tăng đột biến đơn thuốc: Nghiên cứu cho thấy lượng đơn thuốc tăng vọt trong cuối năm 2025.
- Rủi ro sức khỏe: Dosis dùng cho trẻ em có thể cao gấp 100 lần khuyến nghị về folate.
- Hiệu quả chưa rõ ràng: Các hiệp hội y khoa vẫn khuyến cáo không sử dụng leucovorina để điều trị tự kỷ.
Lời khuyên cho phụ huynh
Các bác sĩ nhấn mạnh việc cần tham khảo ý kiến chuyên gia trước khi bắt đầu liệu pháp. Một hướng dẫn mới từ Hiệp hội Thần kinh học Nhi khoa cho rằng những cải thiện mà phụ huynh thấy có thể chỉ là sự phát triển bình thường chứ không hẳn do thuốc.
Phụ huynh nên tìm kiếm các phương án hỗ trợ khác như liệu pháp hành vi phân tích ứng dụng để giúp con mình phát triển kỹ năng sống. Dù có tranh cãi, cộng đồng khoa học nhấn mạnh việc cần thận trọng do chưa có bằng chứng rõ ràng về tác dụng lâu dài của thuốc đối với tự kỷ.