Ung thư tuyến tụy: Thuốc Daraxonrasib đạt kết quả đột phá trong thử nghiệm giai đoạn 3

Công ty Revolution Medicines vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầy hứa hẹn cho loại thuốc daraxonrasib, cho thấy khả năng kéo dài đáng kể thời gian sống sót của bệnh nhân ung thư tuyến tụy, mở ra kỷ nguyên điều trị mới cho loại ung thư có tỷ lệ sống sót thấp.

Kết quả đột phá từ thử nghiệm lâm sàng

Theo công ty, viên thuốc hàng ngày daraxonrasib đã đáp ứng tất cả các tiêu chí chính và phụ trong thử nghiệm trên bệnh nhân ung thư tuyến tụy đã tiến triển sau khi điều trị bằng các phương pháp khác. Kết quả cho thấy sự cải thiện vượt bậc về thời gian sống sót:

• Nhóm dùng daraxonrasib: Thời gian sống sót trung bình là 13,2 tháng.
• Nhóm dùng hóa trị liệu: Thời gian sống sót trung bình là 6,7 tháng.

Sự gia tăng này tương đương 6,5 tháng, được giới chuyên môn đánh giá là kết quả mang tính thay đổi thực tiễn (practice-changing outcomes).

Cơ chế hoạt động và ý nghĩa y học

Ung thư tuyến tụy là một căn bệnh ác tính với tỷ lệ sống sót 5 năm thấp nhất trong các loại ung thư lớn, chỉ đạt khoảng 13%. Daraxonrasib hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu vào các đột biến RAS, vốn là nguyên nhân thúc đẩy sự phát triển khối u và được tìm thấy trong khoảng 90% các trường hợp ung thư tuyến tụy.

• Tính đột phá: Các kết quả này được xem là bước tiến chưa từng có, vì trước đây chưa có loại thuốc nào cho thấy lợi ích sống sót tổng thể lớn hơn một năm trong thử nghiệm giai đoạn 3 đối với ung thư tuyến tụy.
• Tầm quan trọng: Daraxonrasib mở ra một kỷ nguyên mới cho các loại thuốc nhắm mục tiêu RAS, vốn trước đây chỉ được điều trị bằng hóa trị tĩnh mạch độc tế bào.

Kế hoạch tiếp theo và hồ sơ an toàn

Revolution Medicines dự kiến sẽ sớm nộp đơn xin phê duyệt thuốc lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) bằng cách sử dụng Thẻ ưu tiên Quốc gia của Ủy viên (Commissioner's National Priority Voucher), giúp rút ngắn thời gian xem xét.

Về mặt an toàn, công ty cho biết daraxonrasib có hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được và không quan sát thấy lo ngại mới nào. Tuy nhiên, bệnh nhân cần lưu ý rằng phát ban da là một tác dụng phụ đã được biết đến và thường có thể quản lý được.

• Phạm vi điều trị: Ban đầu, thuốc được nghiên cứu cho điều trị tuyến hai (second-line treatment) – tức là bệnh nhân có khối u đã lan rộng sau khi sử dụng loại thuốc khác. Công ty cũng đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 cho bệnh nhân mới được chẩn đoán.