Công ty Biogen quyết định đẩy một loại thuốc thử nghiệm nhắm vào protein tau cho bệnh Alzheimer sang giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối (Phase 3), bất chấp kết quả ban đầu từ thử nghiệm giai đoạn giữa chưa đạt kỳ vọng.
Cơ sở khoa học và quyết định của Biogen
Biogen thông báo rằng loại thuốc thử nghiệm nhắm vào protein tau – một protein liên quan đến bệnh Alzheimer – đã không cho thấy phản ứng cải thiện rõ rệt ở các liều cao hơn.
Tuy nhiên, công ty vẫn lên kế hoạch chuyển thuốc sang giai đoạn Phase 3 dựa trên các tín hiệu tích cực sau:
- Thuốc giúp giảm mức độ protein tau.
- Thuốc cho thấy khả năng làm chậm sự suy giảm nhận thức.
- Hiệu quả này đặc biệt được ghi nhận ở liều thấp nhất.
Tiến sĩ Priya Singhal, trưởng bộ phận phát triển của Biogen, nhận định kết quả này là rất thuyết phục khi nó thể hiện sự kết hợp chưa từng có giữa việc giảm tau trong bệnh lý và lợi ích nhận thức.
Bối cảnh nghiên cứu thuốc Alzheimer của Biogen
Quyết định này đánh dấu một bước đi quan trọng trong hành trình nghiên cứu thuốc Alzheimer đầy biến động của Biogen. Công ty đã và đang nghiên cứu bệnh này trong nhiều năm và đã đưa ra các sản phẩm khác trên thị trường:
- Aduhelm: Loại thuốc đầu tiên mà Biogen đã phải rút khỏi thị trường do vướng vào tranh cãi xung quanh quy trình phê duyệt.
- Leqembi: Một loại thuốc khác của Biogen cũng nhắm vào việc loại bỏ protein amyloid khỏi não.
Về cơ chế hoạt động, các sản phẩm này có cơ chế khác nhau:
- Aduhelm và Leqembi: Loại bỏ protein amyloid khỏi não.
- Diranersen (thuốc thử nghiệm mới): Là một antisense oligonucleotide, có chức năng hạn chế sản xuất protein tau.
Cạnh tranh trong lĩnh vực điều trị Alzheimer
Trong bối cảnh này, các đối thủ cạnh tranh cũng đang tích cực nghiên cứu các phương pháp tương tự. Cụ thể, công ty Eli Lilly cũng đang nghiên cứu các loại thuốc nhằm mục đích giảm mức độ protein tau trong cơ thể.
